每經(jīng)記者 李宣璋    每經(jīng)編輯 陳星    

7月20日至21日，第六屆罕見病合作交流會在北京舉辦。

數(shù)據(jù)顯示，全球已確認的罕見病病種數(shù)超過10000種，罕見病患者總數(shù)約占全球總?cè)丝跀?shù)的10%。

《每日經(jīng)濟新聞》記者在現(xiàn)場注意到，關(guān)于罕見病患者用藥、罕見病的保障與支持等熱門話題，與會專家學(xué)者、企業(yè)代表展開熱議。

圓桌討論環(huán)節(jié) 每經(jīng)記者 李宣璋 攝

 

建議把治療費用較高的罕見病納入特病保障范圍

罕見病患者的用藥問題一直以來都是罕見病領(lǐng)域備受關(guān)注的焦點。近年來，我國不斷推進罕見病藥物準(zhǔn)入、降價等有關(guān)工作。

有數(shù)據(jù)顯示，截至2023年底，基于兩批罕見病目錄的發(fā)布，中國已有165種罕見病藥物上市，覆蓋92種罕見病種，已有覆蓋64種罕見病的112種藥物納入醫(yī)保，其中甲類藥物17種，乙類藥物95種。

但是，進入醫(yī)保目錄的罕見病藥物不同地區(qū)落地情況差距大，如各地區(qū)保障上限不一致、“雙通道”未能徹底打通、各地區(qū)門診報銷治療病種差異巨大等。

活動現(xiàn)場，有患者從親身經(jīng)歷出發(fā)，講述了罕見病在我國各地保障方面的差異，從醫(yī)保落地到診療，不同醫(yī)院用藥落地執(zhí)行的差距很大。對此，國家醫(yī)療保障局醫(yī)藥服務(wù)管理司原司長熊先軍表示，確實存在這樣的差異，每年國家醫(yī)保談判結(jié)束后就是推進談判的落地，但是在推進過程中還遇到很多問題，當(dāng)然也有一些相應(yīng)的政策在積極解決問題。

熊先軍表示，現(xiàn)在的門診政策繁雜、細碎，而且分散，這應(yīng)當(dāng)是今后國家在門診保障政策里要解決的問題。

對此，《每日經(jīng)濟新聞》記者在現(xiàn)場就如何改善罕見病患者不同地區(qū)報銷差異以及提高報銷比例等問題向熊先軍提問。熊先軍對每經(jīng)記者表示，在一個完善的門診保障政策體系還沒有出來之前，罕見病患者要充分利用現(xiàn)有的門診保障政策來解決問題。

“門診保障政策的決定權(quán)絕大部分是在各個地方，特別是在地市一級。一些治療費用較高的罕見病，當(dāng)?shù)貞?yīng)該積極將其納入特病保障范圍。因為特病的報銷比例較高，可以通過這種方式促使醫(yī)保部門把這些疾病納入特別保障，要充分用好這些政策。”熊先軍說。

熊先軍（中）答每經(jīng)記者問 每經(jīng)記者 李宣璋 攝

 

超級罕見病患者被迫停藥問題待解決

罕見病群體中還有一類特殊人群，即超級罕見病，目前國內(nèi)對此尚無完整定義。中國工程院院士、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院學(xué)部委員張學(xué)此前表示，歐盟以發(fā)病率為萬分之五的疾病作為罕見病的界定標(biāo)準(zhǔn)，發(fā)病率為萬分之一的疾病為超級罕見病。

龐貝病屬于超級罕見病的一種，香港中文大學(xué)醫(yī)學(xué)院賽馬會公共衛(wèi)生及基層醫(yī)療學(xué)院助理教授董咚從2018年開始對龐貝病群體進行追蹤式的生存狀況調(diào)研，到2023年為止總共進行了四次調(diào)研。由于龐貝病屬于超級罕見病，全國患病人數(shù)大概只有300人，因此藥物的價格十分昂貴。

董咚的研究數(shù)據(jù)顯示，由于某些地方政策的不穩(wěn)定性，龐貝病患者也經(jīng)常會被迫停藥。針對高值藥應(yīng)如何保障的問題，賽諾菲（中國）罕見病業(yè)務(wù)負責(zé)人俞蕾提出，對于一些無法進入國家談判的超級罕見病，可以嘗試通過建立特殊的專項基金和專項談判機制的方式來解決。

記者注意到，江蘇和浙江分別通過建立政府主導(dǎo)的罕見病省級專項基金，為未被納入基本醫(yī)保的罕見病提供用藥保障。

以浙江為例，其所構(gòu)建的罕見病專項基金的資金來源是根據(jù)上年底基本醫(yī)療保險參保人數(shù)，按每年每人2元標(biāo)準(zhǔn)，一次性從本統(tǒng)籌區(qū)大病保險基金中上解至罕見病用藥保障基金。患者年自費最高10萬元，此外還通過商保、慈善等渠道進一步降低患者自付額。