每日經(jīng)濟(jì)新聞 2022-11-09 21:46:46
從官方到市場(chǎng),各方都在積極推動(dòng)罕見(jiàn)病走出診療困境。不過(guò),這一過(guò)程往往涉及醫(yī)保和監(jiān)管部門、醫(yī)院、企業(yè)、患者等多環(huán)節(jié)之間的協(xié)調(diào)對(duì)接,及時(shí)推動(dòng)各方對(duì)話無(wú)疑至關(guān)重要。
每經(jīng)記者 程曉玲 每經(jīng)編輯 劉艷美
圖片來(lái)源:每經(jīng)記者 程曉玲 攝
第五屆進(jìn)博會(huì)期間,國(guó)家衛(wèi)健委罕見(jiàn)病診療與保障專家委員會(huì)副主任委員趙琨,分享了自己患上罕見(jiàn)眼疾“投醫(yī)無(wú)路”的經(jīng)歷:在國(guó)內(nèi)“去了幾家醫(yī)院都沒(méi)弄明白”,最后在加拿大找到眼科醫(yī)生獲得診斷。而即便確診后,也很難在國(guó)內(nèi)得到治療,因?yàn)?ldquo;沒(méi)人研發(fā)藥物”。
這從側(cè)面反映出我國(guó)罕見(jiàn)病領(lǐng)域從認(rèn)知、診斷到治療全環(huán)節(jié)的滯后。近年來(lái),數(shù)十萬(wàn)乃至上千萬(wàn)一針的“天價(jià)救命藥”一度刺痛人們的神經(jīng),罕見(jiàn)病逐漸走進(jìn)公眾視野。
2018年以來(lái),國(guó)家藥監(jiān)局已累計(jì)批準(zhǔn)56個(gè)罕見(jiàn)病藥品上市,共45種罕見(jiàn)病用藥納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄、覆蓋26種罕見(jiàn)病。這個(gè)數(shù)字,相比全球已知的7000多種罕見(jiàn)病來(lái)說(shuō),還有很多空白亟待填補(bǔ)。
一個(gè)向好趨勢(shì)是,從官方到市場(chǎng),各方都在積極推動(dòng)罕見(jiàn)病走出診療困境。不過(guò),這一過(guò)程往往涉及醫(yī)保和監(jiān)管部門、醫(yī)院、企業(yè)、患者等多環(huán)節(jié)之間的協(xié)調(diào)對(duì)接,及時(shí)推動(dòng)各方對(duì)話無(wú)疑至關(guān)重要。
11月7日,《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者在第五屆進(jìn)博會(huì)舉行的“中國(guó)罕見(jiàn)病藥物創(chuàng)新發(fā)展論壇”上看到,來(lái)自國(guó)家衛(wèi)健委、藥監(jiān)局、醫(yī)藥企業(yè)代表及罕見(jiàn)病患者等多方人士坐到一起,坦誠(chéng)交流各自面臨的難點(diǎn)堵點(diǎn),共同探討切實(shí)可行的解決路徑。
背后釋放的信號(hào)很明確:破題罕見(jiàn)病,每一個(gè)環(huán)節(jié)都不應(yīng)該缺位。
事實(shí)上,罕見(jiàn)病在我國(guó)并不“罕見(jiàn)”。數(shù)據(jù)顯示,全球罕見(jiàn)病患者已超過(guò)3億人,我國(guó)罕見(jiàn)病患者超過(guò)2000萬(wàn)人,每年新增人數(shù)超過(guò)20萬(wàn),其中一半是兒童。
不少專家在論壇上指出,罕見(jiàn)病診治不僅僅是醫(yī)學(xué)問(wèn)題,更是社會(huì)問(wèn)題。
診療的第一步,是“知曉”。
據(jù)趙琨介紹,中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟一組調(diào)查數(shù)據(jù)顯示,知曉我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》的醫(yī)生約占69%,但對(duì)《罕見(jiàn)病診療指南(2019年版)》、罕見(jiàn)病保障制度等的知曉率僅為50%、41%。也就是說(shuō),相當(dāng)一部分醫(yī)生對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)知還不夠。
由于醫(yī)生知曉率不高,往往導(dǎo)致罕見(jiàn)病患者的誤診率極高,進(jìn)而耽誤及時(shí)治療期。調(diào)查顯示,多達(dá)八成的醫(yī)生表現(xiàn)出希望提高罕見(jiàn)病診療能力的強(qiáng)烈愿望。
海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)(以下簡(jiǎn)稱“樂(lè)城先行區(qū)”)管理局常務(wù)副局長(zhǎng)呂小蕾也在論壇上多次提到醫(yī)生環(huán)節(jié)的薄弱,希望通過(guò)更多的培訓(xùn)“讓醫(yī)生都參與進(jìn)來(lái)”。
近年來(lái),我國(guó)罕見(jiàn)病認(rèn)知度和診斷能力正不斷提升。
2018年,國(guó)家衛(wèi)健委、科技部等聯(lián)合公布我國(guó)第一批罕見(jiàn)病目錄,共121種疾病被收錄其中,標(biāo)志著我國(guó)罕見(jiàn)病救治工作進(jìn)入新階段。
2019年,國(guó)家衛(wèi)生健康委遴選324家醫(yī)院組建全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)。北京協(xié)和醫(yī)院作為全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的國(guó)家級(jí)牽頭醫(yī)院,建立國(guó)家罕見(jiàn)病多學(xué)科診療平臺(tái),“一站式救治方案”讓患者平均確診時(shí)間從以往的4年縮短到不到4周。
據(jù)了解,北京協(xié)和醫(yī)院國(guó)家級(jí)罕見(jiàn)病會(huì)診中心每周都會(huì)定期舉行會(huì)診,通過(guò)線上參會(huì)的還有來(lái)自全國(guó)323家罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院的醫(yī)生。他們共同為一個(gè)罕見(jiàn)病患者和家庭提供診治方案。
此外,自全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)成立以來(lái),北京協(xié)和醫(yī)院已牽頭在全國(guó)22個(gè)城市組織開(kāi)展培訓(xùn),覆蓋醫(yī)生逾10萬(wàn)人次。
在論壇上,有國(guó)家衛(wèi)生健康委、樂(lè)城先行區(qū)、醫(yī)藥企業(yè)等多方代表參與的討論環(huán)節(jié),罕見(jiàn)病患者、北京病痛挑戰(zhàn)公益基金創(chuàng)始人王奕鷗,特地被安排在了講臺(tái)C位。用主持人、北京罕見(jiàn)病診療與保障學(xué)會(huì)副會(huì)長(zhǎng)劉軍帥的話說(shuō),就是要突出“以患者為中心”。
但在現(xiàn)實(shí)中,罕見(jiàn)病患者仍面臨不少困境。一家跨國(guó)藥企罕見(jiàn)病相關(guān)負(fù)責(zé)人對(duì)《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者直言,罕見(jiàn)病在國(guó)內(nèi)還存在大量“未被滿足的需求”。
其中一個(gè)突出問(wèn)題,就在于無(wú)藥可用。
針對(duì)罕見(jiàn)病患者的治療藥物,因其稀缺性又被稱作“孤兒藥”。據(jù)統(tǒng)計(jì),目前全球已上市約500種“孤兒藥”,但國(guó)內(nèi)還有很多罕見(jiàn)病患者面臨“用藥難”問(wèn)題。加快引進(jìn)國(guó)外藥物成為眾多患者及其家屬的共同呼聲。
哪里有需求,哪里就有市場(chǎng)。包括阿斯利康、賽諾菲在內(nèi)的多家跨國(guó)藥企,均在此次進(jìn)博會(huì)上推出罕見(jiàn)病領(lǐng)域的新藥“首秀”。
其中,阿斯利康在進(jìn)博會(huì)上首次展示的舒立瑞,作為其中國(guó)市場(chǎng)首款罕見(jiàn)病藥物,已獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥和非典型溶血性尿毒癥綜合征兩個(gè)超級(jí)罕見(jiàn)病適應(yīng)癥,為國(guó)內(nèi)患者提供了新的治療選擇。
阿斯利康全球研發(fā)中國(guó)中心罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域負(fù)責(zé)人郭琴告訴《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者,舒林瑞早在2018年就已在國(guó)內(nèi)獲批。此次首展也意味著,這款早在2018年就已獲批的罕見(jiàn)病藥物在國(guó)內(nèi)上市在即。
“從上到下,罕見(jiàn)病在阿斯利康就是‘VIP’,所有人都在想怎么樣能更早地把國(guó)外成熟的產(chǎn)品帶到中國(guó)。”郭琴說(shuō)。而這種“ALL IN”罕見(jiàn)病的姿態(tài),也直觀反映出這家藥企巨頭對(duì)拓展國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病藥市場(chǎng)的期待。
不過(guò),市場(chǎng)加速布局過(guò)程中,也遇到一些堵點(diǎn)。郭琴提到,其患者中有一位低磷酸酯酶血癥兒童,希望通過(guò)樂(lè)城先行區(qū)引進(jìn)國(guó)外藥物進(jìn)行治療。但“從1歲多診斷到現(xiàn)在已經(jīng)2歲多了”,這個(gè)孩子還沒(méi)能等到藥物。
換句話說(shuō),即便是“先行先試”的樂(lè)城,其從審批到引進(jìn)落地等環(huán)節(jié)的時(shí)效性仍有待提升。
對(duì)多數(shù)患者來(lái)說(shuō),“有藥可用”,也并不意味著就能用得上、用得起。價(jià)格高是罕見(jiàn)病藥的一個(gè)普遍特征,不少“孤兒藥”年均費(fèi)用都在百萬(wàn)元以上。
藥物價(jià)格過(guò)高、患者家庭無(wú)法負(fù)擔(dān),往往會(huì)出現(xiàn)新藥引進(jìn)之后卻少有患者用得起藥,市場(chǎng)回報(bào)低又進(jìn)一步導(dǎo)致企業(yè)減緩后續(xù)新藥引進(jìn)的“堵車”現(xiàn)象。
據(jù)賽諾菲特藥全球事業(yè)部中國(guó)區(qū)罕見(jiàn)及罕見(jiàn)血液病領(lǐng)域負(fù)責(zé)人俞蕾介紹,此前3款黏多糖貯積癥藥物加急獲批,如今進(jìn)入國(guó)內(nèi)已經(jīng)一兩年了,真正用藥的患者卻不到5%。
如何進(jìn)一步提高患者用藥的可及性?
俞蕾呼吁,希望通過(guò)完善醫(yī)療保障機(jī)制和相關(guān)激勵(lì)措施,讓整個(gè)生態(tài)體系流動(dòng)起來(lái),讓參與其中的企業(yè)和患者能有更強(qiáng)的意愿加入進(jìn)來(lái),尤其是針對(duì)黏多糖貯積癥這類患者數(shù)極少的藥物。
現(xiàn)場(chǎng)多位專家還提到,希望通過(guò)建立慈善捐贈(zèng)基金的形式,匯聚各界力量為有困難的罕見(jiàn)病患者及家庭提供幫助。
值得注意的是,在醫(yī)療保障方面,我國(guó)正持續(xù)推進(jìn)國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整,通過(guò)對(duì)罕見(jiàn)病藥品談判準(zhǔn)入降低用藥價(jià)格。據(jù)統(tǒng)計(jì),2018年以來(lái)已通過(guò)談判新增19種罕見(jiàn)病用藥進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄,平均降價(jià)52.6%。
一個(gè)典型例子是,在2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整中,曾經(jīng)每針70萬(wàn)元的“天價(jià)救命藥”——諾西那生鈉注射液經(jīng)醫(yī)保談判后,以3萬(wàn)余元被納入醫(yī)保,為我國(guó)脊髓性肌萎縮癥患兒帶來(lái)福音。今年1-9月,使用諾西那生鈉的新增患者有2000多人,銷售針數(shù)1萬(wàn)多針,分別超過(guò)去年同期的10倍和40倍。
此外,據(jù)阿斯利康相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹,在阿斯利康正式宣布成立以罕見(jiàn)病診療為主題的青島區(qū)域總部后,將積極推動(dòng)罕見(jiàn)病相關(guān)藥物納入山東當(dāng)?shù)厣瘫D夸洝?/p>
可以看到的是,盡管推動(dòng)罕見(jiàn)病走出診斷難、治療難、用藥難、保障難等困境任重道遠(yuǎn),但各方均在努力破題。
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