每經(jīng)編輯 鄢銀嬋    

今天（2月9日），重慶官方媒體《重慶日?qǐng)?bào)》刊發(fā)的一則報(bào)道，令整個(gè)醫(yī)藥圈震動(dòng)。

這篇題目為《我市研發(fā)出白血病治療新藥》的文章稱(chēng)，重慶精準(zhǔn)生物技術(shù)有限公司（下稱(chēng)“精準(zhǔn)生物”）已研發(fā)出一款學(xué)術(shù)名為CD19—CART的新藥，盲測(cè)測(cè)試結(jié)果顯示，該藥物治療白血病的有效性在90%以上。目前，該藥物已進(jìn)入申報(bào)、審批流程，最快將于2018年進(jìn)入市場(chǎng)。

盲測(cè)有效性90%以上，是否意味著這款新藥對(duì)白血病的治愈率能達(dá)到90%？這款新藥又能否成功上市呢？

盲測(cè)有效性并不簡(jiǎn)單等同于治愈率

公開(kāi)資料顯示，我國(guó)白血病發(fā)病率為2.76/10萬(wàn)。在惡性腫瘤死亡率中，白血病居第6位(男性)和第8位(女性)，在兒童及35歲以下成人中則居第l位。

據(jù)了解，目前白血病治療主要包括靜脈化療、骨髓移植、靶向治療三種，上述CD19—CART新藥則屬于靶向治療。“目前癌癥治療的方向是靶向治療，相對(duì)于靜脈化療、骨髓移植而言，患者所受的痛苦更小，并且化療容易反復(fù)、無(wú)法根除；骨髓移植又需要配對(duì)成功，靶向治療作為新的技術(shù)備受期待。”重慶一家三甲醫(yī)院的血液病醫(yī)生表示。

那么精準(zhǔn)生物所研發(fā)的CD19—CART新藥2018年成功上市的幾率有多大？

第三方醫(yī)藥服務(wù)體系麥斯康萊創(chuàng)始人史立臣表示，盲測(cè)實(shí)驗(yàn)包括單盲、雙盲兩種，目前大多數(shù)都遵循雙盲模式。在該模式下，一定數(shù)量的病人被分為對(duì)照組、安慰劑組、治療組，每個(gè)病人互相不清楚自己屬于哪一組；同時(shí)，參與治療的醫(yī)生同樣不清楚自己身處哪一組，最后由第三方統(tǒng)計(jì)結(jié)果，只有治療組的治療效果明顯高于前兩組，才能證明該藥物的有效性。

“盲測(cè)有效性在90%，并不意味著這款新藥對(duì)白血病的治愈率有90%，有效性只能說(shuō)明該藥品發(fā)揮了一定效果。”史立臣表示，“一般來(lái)說(shuō)新藥有效率在80%，審批通過(guò)率就比較高，90%的有效性是非常高的。”

不過(guò)大多業(yè)內(nèi)人士則認(rèn)為，該藥品2018年最快上市的說(shuō)法則過(guò)于樂(lè)觀。“新藥臨床試驗(yàn)包括至少3期，即便這個(gè)雙盲試驗(yàn)是在3期做的，CFDA僅數(shù)據(jù)核查至少需要3到4個(gè)月，獲得藥品批件后，還得建生產(chǎn)線，建完生產(chǎn)線，還得通過(guò)CFDA驗(yàn)收才能拿到生產(chǎn)許可證，最后才能生產(chǎn)投入市場(chǎng)。”史立臣說(shuō)。

此外，一名不愿具名上市醫(yī)藥公司高管還指出，“既然是盲測(cè)，應(yīng)該是雙盲對(duì)照下進(jìn)行的，藥企只能在進(jìn)入申報(bào)、審批流程后，才知道相關(guān)數(shù)據(jù)，如果提前揭盲，本身就是一種違規(guī)。”

精準(zhǔn)生物一劉姓人士向每日經(jīng)濟(jì)新聞（微信號(hào)：nbdnews）記者表示，對(duì)于該款藥物的相關(guān)研發(fā)細(xì)節(jié)，目前公司尚不便披露，建議待藥品正式上市再作了解。

背后隱現(xiàn)智飛生物

值得注意的是，精準(zhǔn)生物這家公司成立時(shí)間僅僅一年。

工商檔案顯示，其注冊(cè)時(shí)間為2016年1月，股東包括重慶智睿投資有限公司和精準(zhǔn)生物制品有限公司；而重慶智睿投資的股東則為智飛生物和其實(shí)控制人蔣仁生。

來(lái)源：天眼查

據(jù)智飛生物公告，2014年12月，重慶智睿投資注冊(cè)成立，智飛生物出資1000萬(wàn)元，蔣仁生出資9000萬(wàn)元，分別持股10%、90%；而在去年6月，智飛生物又發(fā)布了對(duì)智睿投資增加投資的公告，擬使用自有資金對(duì)其分期增資，其中智飛生物出資4000萬(wàn)元、蔣仁生出資36000萬(wàn)元，增資完成后，智睿投資的注冊(cè)資本也變更為5億元。

這也意味著，精準(zhǔn)生物為智飛生物間接參股公司。記者注意到，今天（2月9日），智飛生物在上午臨近收盤(pán)時(shí)快速拉升，最終漲停直至下午收盤(pán)。

“白血病治療市場(chǎng)空間至少有40億~50億元，目前也沒(méi)有一款真正能完全治愈的白血病藥物，如果這款藥物成功上市，肯定會(huì)對(duì)目前的格局形成沖擊。”史立臣表示。

據(jù)了解，由諾華公司生產(chǎn)的格列衛(wèi)（Gleevec）對(duì)白血病有較好的療效，是國(guó)際上公認(rèn)的慢性髓性白血病一線治療藥，不過(guò)在中國(guó)內(nèi)地每盒售價(jià)約23000元—25800元，患者每個(gè)月就需服用一盒，即便在諾華的“患者援助項(xiàng)目”（買(mǎi)三送九）下，一名患者服用正版格列衛(wèi)，每年至少需花費(fèi)7萬(wàn)元左右。

“目前高層正極力推動(dòng)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥，整個(gè)行業(yè)也確實(shí)有越來(lái)越多的國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥相繼上市，包括康弘的朗沐等，都在一定程度上對(duì)原來(lái)的進(jìn)口高價(jià)藥有所倒逼，所以這款白血病新藥如果成功上市，也可能會(huì)對(duì)包括格列衛(wèi)等高價(jià)藥形成價(jià)格倒逼。”上述醫(yī)藥公司高管表示。

每經(jīng)編輯 王曉波